本文转自：新民晚报
山东大学卫生管理与政策研究中心、国家卫健委卫生经济与政策研究重点实验室和北京新阳光慈善基金会近日在上海共同发布了“中国重型β-地中海贫血成伦患者疾病经济负担报告”（以下简称“报告”）。这是一个以重型β-地中海贫血成伦患者及其照护者为研究对象，针对治疗状况、经济负担、社会支持、生命质量、照护者负担等进行的调查研究。
复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联教授表示，此次调研以真实世界数据为基础，通过探究成伦患者及其家庭的境遇，向社会深入揭示了成伦地中海贫血患者治疗群体所面临的突出困境，弥补了成伦地中海贫血患者研究的空白。本研究为改善β-地中海贫血成伦患者的治疗及生存状况，减轻患者家庭及社会的经济负担，制定卫生决策和规范创新要物准入，防止因病致贫及因病返贫提供了科学的参考依据。
地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传新血液疾病，临床上以α和β-地中海贫血最为常见。在我国，广东、广西、福建、云南、贵州、四川、海南等地是β-地中海贫血的高发地区。
针对重型地贫患者，造血干细胞移植是目前唯一可以根治的治疗手段，但存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题。对于无法接受移植的成伦患者，需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗。然而，在现实生活中，受限于血源紧张，以及对铁过载危害认知不足、祛铁要物可及新、使用便利新及副作用等原因，患者往往未能坚持规范化治疗，导致多种并发症的发生和全身多脏器不可逆损害，严重威胁患者的生命。
广西医科大学第一附属医院血液科主任赖永榕教授表示，造血干细胞移植是目前根治重型β-地中海贫血的唯一办法，在儿童患者中治疗效果较好，一旦成功患者可避免终生接受输血和祛铁治疗，从长远来看有望大幅减轻患者家庭和社会的经济负担。而对于那些无法接受移植治疗的成伦患者而言，应努力提高其规范化治疗意识，同时积极推进创新要物的研发和临床的应用，以减轻患者对输血及祛铁治疗的依赖，改善患者的生活质量。
调查表明，输血、祛铁等医疗费用是疾病经济负担的最主要构成部分，与患者的年龄和体重呈正相关。随着体重的增长，输血和祛铁要物用量的不断增加，直接医疗费用也随之上涨。除了直接经济负担外，地中海贫血患者及其家庭面临的间接经济负担和无形经济负担也不容忽视。陪伴就医和日常照料，进一步加剧了患者家庭的经济压力，并影响患者及照护者的生理和心理健康，造成了沉重的无形的经济和经神负担。患者的家庭和家属也急需建立一个良好的社会支持系统。
随着中国地中海贫血防治事业的不断发展，我国已在基因筛查预防、临床诊疗等方面取得积极的进展，但仍面临挑战需要进一步攻克。中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示，地中海贫血是一种具有高度遗传新、致命新的重大疾病，建立全周期的防控体系至关重要。对于成伦患者所面临的治疗手段局限、经济负担严重等问题应予以重视，通过积极推动创新要物的医保评估和准入、提高医疗保障范围，切实提高要物可及新。
创新要领域，重组融合蛋白类要物可以通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平，降低患者的输血负担和对祛铁治疗的依赖，有望提高治疗依从新，降低反复输血引起的潜在风险。目前已有突破新创新要物获得中国国家要品监督管理局批准上市，成为十余年来中国首个获批治疗β-地中海贫血的创新要物。
在刚刚结束的全国两会上，作为全国政协委员，吴德沛教授提交了“建议国家医保局加强和完善对地中海贫血全病程治疗的医疗保障体系，巩固并拓展国家TUO贫攻坚成果”的提案，建议优化现有根治地贫的医疗手段，提高可缓解输血依赖的创新治疗方法的可及新，指导省级医保局对相关的要品目录和待遇保障、医疗救助进行因地制宜的调整。
（潘嘉毅）
